Raccomandazioni per un approccio human-based alla ricerca sulle malattie

Abstract

I fallimenti dell’attuale paradigma per lo sviluppo di farmaci hanno portato a un aumento dei costi di ricerca e sviluppo e alla riduzione del numero di nuovi farmaci approvati. Oltre il 90% dei nuovi candidati farmaci fallisce durante le fasi cliniche 2 e 3, principalmente a causa di problemi di efficacia o inspiegabile tossicità.

Un recente workshop ha riunito i membri di istituti di ricerca, agenzie regolatorie, industria, università e organizzazioni non governative per discutere su come i programmi esistenti potrebbero essere meglio applicati per comprendere la biologia umana e migliorare il processo di scoperta e sviluppo dei farmaci. Tra le raccomandazioni vi sono una maggiore enfasi sulla ricerca human-based, migliore accesso e cura dei dati e più collaborazione interdisciplinare ed internazionale.

Riepilogo delle principali raccomandazioni:

  • Un vero cambiamento di paradigma richiederà una maggiore enfasi sulla rilevanza umana (ricerca human-based), dai criteri di finanziamento fino alla generazione di dati, alla costruzione di database e / o strumenti di gestione della conoscenza.
  • La collaborazione internazionale e tra agenzie è fondamentale: dovrebbe essere istituita una collaborazione formale tra i principali organi organizzativi e di finanziamento.
  • È opportuno dare priorità ai finanziamenti per la ricerca human-based (rispetto a modelli animali “migliorati”) e per la promozione di dati open-access.
  • I dati human-based dovrebbero essere raccolti in database collaborativi di alta qualità e liberamente accessibili a tutti.
  • Vi è una necessità immediata di creazione di casi studio per dimostrare le applicazioni ed i benefici degli approcci predittivi human-based nel contesto della medicina traslazionale della fisiopatologia umana e per l’identificazione di nuove terapie.

Marshall LJ, Austin CP, Casey W, Fitzpatrick SC, Willett C. Recommendations toward a human pathway-based approach to disease research. Drug Discov Today. 2018;23(11):1824‐1832. doi:10.1016/j.drudis.2018.05.038

Link all’articolo: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/29870792/